El Dr. Alfredo Cáceres, neurólogo pediatra del Hospital Sinaí de Baltimore, EE.UU., viene siguiendo el caso de la pequeña Bianca y esta tarde habló sobre el tratamiento que sus padres buscan. Explicó que la efectividad de Zolgensma se probó en niños de seis meses y por ende la evidencia científica concreta sobre su eficacia es solo con base en ese rango etario.

Sin embargo, acotó que el medicamento también está siendo utilizado en otros niños mayores de hasta dos años, de acuerdo a las indicaciones del fármaco. “La mayor parte de los niños que recibieron esta terapia mejoraron. En el estudio inicial (a niños de 6 meses) de hecho todos mejoraron”, añadió.

Sobre el informe de la Comisión Nacional de Bioética (Conabepy), en el cual se indicaba que la menor de 1 año y 8 meses no reunía las condiciones físicas para recibir ese medicamento, manifestó que “no es tanto así”.

Dijo que obviamente la niña no tiene un desarrollo motor al igual que otros menores de su edad, pero que sus evaluaciones clínicas son positivas a partir de la medicación que recibió en los últimos meses. Aseguró que su “puntuación” de una evaluación médica que se le practicó recientemente mostró una mejoría.

“La salud física de Bianca está deteriorada por causa de la enfermedad, pero no ha progresado la enfermedad, y eso se podría atribuir al medicamento (Spinraza Nusinersen)”, detalló. Mencionó eso teniendo en cuenta que según el informe del Comité de Bioética Nacional la niña no presentó mejorías tras recibir el mencionado fármaco.

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El especialista aseguró que actualmente no hay contraindicaciones para que la niña reciba la terapia pero se deberá repetir un análisis de anticuerpo para ver cómo se encuentra. “Obviamente ella es elegible a la terapia. La terapia en sí de los fabricantes no tiene ninguna contraindicación, de hecho no hay contraindicaciones estipuladas”, añadió.

Asimismo, dijo que lo que se espera con este fármaco es que la niña siga adquiriendo capacidades motoras y, sobre todo, se aumente su expectativa de vida. “Que siga sosteniendo mejor la cabeza, que empiece a rodar, que se pueda llegar a sentar por más tiempo, que los músculos de la respiración sigan mejorando… Eso es lo que objetivamente podría mejorar”, indicó.

Resaltó que se habla de una paciente individual que solventará los gastos de su tratamiento de manera independiente y es común que se hagan reuniones para determinar si tiene o no chances de mejorar.

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¿Qué es la AME?

La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad de origen genético que implica la pérdida de neuronas motoras, resultando en una atrofia muscular progresiva que afecta primero a los músculos respiratorios y los de las extremidades. Es una de las enfermedades genéticas que causan más muertes en niños pequeños en todo el mundo.

El Dr. Cáceres explicó que la medicina a la cual está accediendo actualmente Bianca (Spinraza Nusinersen) y la que sus padres desean adquirir (Zolgensma), forman parte de lo que se conoce como una terapia modificadora de la enfermedad. Es decir, no son una cura.

“Categóricamente cambian la historia natural de la enfermedad. Los niños que reciben este tipo de terapia tienen un pronóstico muy diferente, comparado con la historia natural de esta enfermedad. Esta enfermedad es mortal. Hay varias categorías, del tipo 0 al 4”, detalló.

Contó que las tipo cero y uno son las más severas y antes de estas terapias recientemente aprobadas, eran anteriormente 100% mortales. Resaltó que estas terapias son muy nuevas y que los estudios científicos por ende aún son escasos, aunque acotó que alrededor de 600 niños del mundo ya estarían recibiendo la medicina.

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Cabe resaltar que luego de que Tania Maíz y José Patiño, padres de Bianca, se encadenaran frente al Ministerio de Salud, el ministro Julio Mazzoleni convocó a una conferencia de prensa en la cual aseguró que concederá “hoy mismo” el permiso para la compra de Zolgensma, el medicamento que cuesta casi G. 15.000 millones. El dinero está siendo recaudado a través de numerosas actividades benéficas organizadas por los familiares, amigos y “padrinos” que se solidarizan con la niña.