El ensayo clínico, pionero en su tipo, demostró la seguridad y eficacia del tratamiento en cinco de los seis niños participantes, todos ellos con sordera hereditaria autosómica recesiva 9 (DFNB9), una forma genética de sordera profunda, según un estudio publicado en la revista The Lancet y citado por la agencia estatal Xinhua.
El tratamiento, denominado RRG-003, consiste en una única inyección en el oído interno que utiliza un adenovirus asociado para transportar una copia funcional del gen OTOF, responsable de la producción de una proteína esencial para la audición.
Cinco de los seis niños participantes en el estudio experimentaron tras 26 semanas una recuperación significativa de la audición, con una mejora en el umbral de respuesta cerebral auditiva (ABR) de más de 95 decibelios (dB), siendo el más bajo de 38 dB en uno de los casos.
La sordera hereditaria afecta a hasta 26 millones de personas en todo el mundo, y este nuevo tratamiento ofrece una esperanza renovadora para aquellos que no responden a los audífonos u otros dispositivos de asistencia auditiva, de acuerdo a los responsables del ensayo.
"La terapia génica se muestra como un tratamiento innovador y potencialmente curativo para la sordera hereditaria", destacaron los investigadores, quienes señalaron que se necesitan más estudios para confirmar estos resultados y evaluar la seguridad a largo plazo del tratamiento.
El estudio estuvo a cargo de investigadores del Hospital Oftalmológico y Otorrinolaringológico de la Universidad de Fudan en Shanghái en colaboración con la Universidad del Sureste de China y la Escuela de Medicina de Harvard en Boston, Estados Unidos.